基因治疗基因治疗是以改变人遗传物质为基础的生物医学治疗，即通过一定方式将人正常基因或有治疗作用的DNA片段导入人体靶细胞以矫正或置换致病基因的治疗方法目的基因被导入靶细胞内，它们或与宿主细胞染色体整合成为宿主细胞遗传物质的一部分，或不与宿主细胞的染色体整合而独立于染色体以外，但都可以在宿主细胞内表达基因产物蛋白质，而达到治疗作用基因治疗的基本策略【2011162X】缺陷基因精确的原位修复包括对致病基因的突变碱基进行纠正的【基因矫正(genecorrection)】和用正常基因通过重组原位替换致病基因的【基因置换】这两种方法均属于对缺陷基因精确的原位修复，既不破坏整个基因组的结构，又可达到治疗疾病的目的，是最为理想的治疗方法基因增补【2013040A】不删除突变的致病基因，而在基因组的某一位点额外插入正常基因，在体内表达出功能正常的蛋白质，达到治疗疾病的目的。这种对基因进行异位替代的方法称为基因添加或称基因增补，是目前临床上使用的主要基因治疗策略基因增补不仅可以用于替代突变基因，也可以在原有基因表达水平不足以满足机体需要的情况下，异位过表达来增强体内某些功能基因沉默或失活向病人体内导入有抑制基因表达作用的核酸，如反义RNA、核酶、干扰小RNA等，可降解相应的mRNA或抑制其翻译，阻断致病基因的异常表达，从而达到治疗疾病的目的，这一策略称为基因失活或基因沉默，也称为基因干预需要抑制的靶基因往往是过度表达的癌基因或者是病毒复制周期中的关键基因自杀基因自杀基因治疗肿瘤的原理是将编码某些特殊酶类的基因导入肿瘤细胞，其编码的酶能够使无毒或低毒的药物前体转化为细胞毒性代谢物，诱导细胞产生“自杀”效应，从而达到清除肿瘤细胞的目的基因治疗的基本程序选择治疗基因分泌性蛋白质如生长因子、多肽类激素、细胞因子、可溶性受体(人工构建的去除膜结合特征的受体)非分泌性蛋白质如受体、酶、转录因子的正常基因选择携带治疗基因的载体包括病毒载体和非病毒载体目前用作基因转移载体的病毒有逆转录病毒、腺病毒、腺相关病毒、单纯疱疹病毒等选择基因治疗的靶细胞基因治疗所采用的靶细胞通常是体细胞，包括病变组织细胞或正常的免疫功能细胞目前能成功用于基因治疗的靶细胞主要有造血干细胞、淋巴细胞、成纤维细胞、肌细胞和肿瘤细胞等在细胞和整体水平导入治疗基因基因递送间接体内疗法即先将需要接受基因的靶细胞从体内取出，在体外培养，将携带有治疗基因的载体导入细胞内，筛选出接受了...
