SPIRIT规范的第5部分Data collectionmanagementanalysis.docx

SPIRIT规范的第5部分: Data collection，management，analysis 这部分内容主要包括数据收集方法，数据管理和统计方法。 1. 数据收集方法包括数据收集和患者的保留。 数据收集要评估和收集基线、结局指标以及其他试验数据的方案，包括任何提高数据质量的相关措施以及研究工具可靠性和准确性的描述。如数据收集表没有在研究方案中列出，应指明出处。通常来说，研究结果的质量是基于数据收集方法的质量，对相关研究人员的培训以及使用统一标准测量方法有助于提高数据收集质量。 数据收集的结局评估方法的选择对研究执行和结果有重要影响，针对同一个结局的收集，受访者不同或提问方式的不同都将影响数据收集质量。因此，强烈建议在Protocol中加入数据收集表，对于表格信度和效度的评价结果都应该说明。 患者保留指提高受试者依从性和完成随访的方案，包括从退出或更改质量方案的受试者处收集所有结局数据。临床试验中，研究者都应在尽可能长时间的随访以获取更有价值的临床结局与短时间随访以减少脱失从而最大限度的进行数据收集之间做一个平衡。 因此要预先设计方案提升患者保留，避免出现很多缺失数据以及由于缺失数据导致的研究结果分析和解读过程中可能会碰到的麻烦。增加患者保留的方法包括经济补助、系统提醒定期和患者联系、降低患者随访成本等。 而患者保留和依从性是不同的概念，依从性差是指违背干预方案或不按照随访计划表进行随访，但还是在研究中的，RCT中一般用ITT分析，不考虑依从性。而患者保留是指无论患者是否违背干预方案，患者始终在研究中能够收集数据。 2. 数据管理 这部分内容包括数据录入、编码、加密以及储存的方案。严格的数据管理能尽量避免数据错漏导致的数据可信度下降。数据加密用来避免非授权人员接触数据以及受试者数据丢失的状况、临床试验期间和试验后的数据存储有助于评估干预方案的依从性。 3. 统计方法包括结局的统计方法，附加分析的统计，分析集和缺失值。 结局的统计方法需要说明主要结局和次要结局的统计方法。统计学分析方法不同会极大影响主要终点的结果。因此，Protocol中应该详细说明主要结局的统计分析方法，包括纳入的患者人数、缺失值如何处理，另外建议说明效应值（比如RR）、p值和可信区间。 附加分析的统计即在Protocol中需要说明一些主要结果外的一些分析方法，比如亚组分析和校正分析。亚组分析用来确定试验结果在不同亚组人群的疗效差异，有助于针对个体制定医疗决策。如果亚组分析执行不当或选择性报告则会带来诸多问题，例如现在很多基于数据的事后分析（post hoc analysis），分析结果的解读需谨慎。 分析集在RCT试验中一般使用ITT（intention to treat）分析集进行结局分析。相对于ITT分析，PP（per protocol）分析集中会排除一些患者，比如随机化之后发现不符合纳排标准或试验过程转组或停药的患者。PP分析集排除了这些对于治疗方案依从性较差的患者，对结果可能会带来一些偏倚，尤其在转组、停药或其他违背治疗和随访方案行为人数比例的原因在组间有一定差异的时候。 缺失值对试验结果有重要影响，所以试验执行需要最大限度保证随访，避免缺失值，并记录缺失的原因。Protocol中需要说明缺失值如何处理，怎么进行填补。填补缺失值能够让结果符合ITT分析，但需要一定的理由。