陈钊炜等/活体生物药的应用及在遗传性代谢缺陷病治疗中的展望ChineseJournalofBiotechnologyhttp://journals.im.ac.cn/cjbcnApr.25,2023,39(4):1290-1303DOI:10.13345/j.cjb.220603©2023ChinJBiotech,Allrightsreserved资助项目：上海市卫生健康委员会青年基金(20204Y0273)ThisworkwassupportedbytheClinicalResearchProjectofHealthIndustryofShanghaiMunicipalHealthCommission(20204Y0273).*Correspondingauthor.E-mail:zhenghj@sibpt.comReceived:2022-07-31;Accepted:2022-10-311290生物工程学报活体生物药的应用及在遗传性代谢缺陷病治疗中的展望陈钊炜1，郭敏1,2，郑华军1*1复旦大学上海市生物医药技术研究院国家卫生健康委员会计划生育药具重点实验室，上海2000322华东理工大学鲁华生物技术研究所生物反应器工程国家重点实验室，上海200237陈钊炜,郭敏,郑华军.活体生物药的应用及在遗传性代谢缺陷病治疗中的展望[J].生物工程学报,2023,39(4):1290-1303.CHENZhaowei,GUOMin,ZHENGHuajun.Applicationoflivebiotherapeuticproductsandperspectiveinthetreatmentofinheritedmetabolicdisease[J].ChineseJournalofBiotechnology,2023,39(4):1290-1303.摘要：活体生物药(livebiotherapeuticproducts,LBPs)是指来自于人体肠道内或自然界中能够治疗人类疾病的活性菌。但天然筛选的活菌存在治疗效果不明显、差异性较大等缺点，难以满足个性化诊疗的需要。近年来，随着合成生物学的发展，研究者利用生命科学及工程科学手段，设计并构建了若干可响应外界复杂环境信号的工程菌株，加快了活体生物药的研发和应用过程。遗传性代谢缺陷病(inheritedmetabolicdisease)是因体内某些酶的遗传缺陷致使体内相应的代谢物不能正常代谢而引发一系列临床症状的一类疾病，因此利用合成生物学技术，针对特定缺陷的酶设计重组活体生物药，未来有希望用于遗传性代谢缺陷病的治疗。本综述以活体生物药为切入点，并结合国内外文献综述，来探讨活体生物药在疾病治疗中的应用，以及对遗传性代谢缺陷病治疗的潜力。关键词：活体生物药；遗传性代谢缺陷病；合成生物学；基因编辑；工程菌·综述·陈钊炜等/活体生物药的应用及在遗传性代谢缺陷病治疗中的展望☏：010-64807509：cjb@im.ac.cn1291ApplicationoflivebiotherapeuticproductsandperspectiveinthetreatmentofinheritedmetabolicdiseaseCHENZhaowei1,GUOMin1,2,ZHENGHuajun1*1NationalHealthCommissionKeyLaboratoryo...
