第四章临床疗效研究•实验性研究基本概念•临床试验研究立题依据•研究设计的基本要素•研究设计的基本原则•临床试验设计的类型•资料整理与统计分析•临床治疗性试验评价的原则第一节实验性研究基本概念关于坏血病的防治实验•18世纪，人们对坏血病和VitC都还没有足够的认识。1747年，JamesLind，英国海军外科医生，进行了流行病学史上第一项实验性研究。在Salisburg船上照顾12名坏血病人。•在常规饮食的基础上，12人，分成6组，每组2人，分别补充不同的饮食添加剂：1.1夸特苹果汁2.芳香硫酸盐配剂，每次25滴，每日3次3.空腹服醋2匙4.半品脱海水5.2个柑橘和1个柠檬6.肉蔻合剂•Lind指出，含枸橼酸的水果治愈了坏血病，并有可能预防坏血病。直到1920年，坏血病才被认为与饮食缺陷有关。几乎完全康复实验人群随机分组实验组对照组干预措施对照措施无效应有效应有效应无效应abcdaa+bcc+d现在将来比较流行病学实验性研究的结构模式随访随访实验性研究的基本特点1.前瞻性研究即必须直接跟踪研究对象2.干预措施给予实验组某种疫苗、药物、保健设施3.随机分组研究对象随机分为实验组和对照组4.平行对照设立平行的实验组和对照组实验性研究分类（一）按研究对象和处理单位划分•社区试验communitytrial非病人预防性试验—观察预防措施效果干预试验—验证病因作用•临床试验clinicaltrial病人图1社区试验研究的结构示意图研究对象：未患所研究疾病者，以人群个体为基本观察单位，一般在高危人群中进行。研究目的：以评价预防措施的效果，或验证病因。2研究对象：病人（住院病人或非住院病人）以个体病人为研究单位进行分组研究目的：考核某种药物或治疗方法的效果和评价（二）按所具备设计的基本特征划分•平行随机化对照试验前瞻性干预措施随机分组平行对照•类实验类实验quasi-experiment一项实验研究缺少流行病学实验研究的一个或几个特征，这种实验就叫类实验，或半实验(semi-experiment)。（1）不设对照组（2）设对照组，但不是随机分组的。可用于临床试验和社区试验研究。常用于研究对象数量大，范围广而实际情况不允许对研究对象作随机分组的情况下。自身前后对照与已知的不给措施的结果比较•实验性研究基本概念•临床试验研究立题依据•研究设计的基本要素•研究设计的基本原则•临床试验设计的类型•资料整理与统计分析•临床治疗性试验评价的原则临床疗效评价研究设计内容和原则(1)有明确的研究目的和检验假说(2)确定具有临床意义的最小疗效疗...
