第一章新药(xīnyào)研究与开发概论BriefIntroductionofNewDrugResearch&Development第一页，共四十三页。由创新药物的研究开始(kāishǐ)，到新药品的上市是一个复杂的系统工程，涉及了药学甚至于其它学科的多种药科及领域。这些学科的相互配合和协调，才能使新药的研究和开发得以顺利进行，得到安全、有效、可控的新药，以确保人民的生命健康安全。新药的研究开发也是一个耗资(hàozī)和费时的过程，据统计，创新一个全新药物并上市，约需要12-15年的时间，耗资(hàozī)约2-6.5亿美元。第二页，共四十三页。第一节新药研究与开发(kāifā)的过程和方法ProcessandMethodologyofResearchandDevelopmentofNewDrugs第三页，共四十三页。一.概述(ɡàishù)——药物的研究和开发阶段研究阶段强调学术和技术意义(yìyì)，发现能够成为药物的化合物分子，也称为新化学实体（NewChemicalEntities,NCE）。开发阶段则强调市场价值和经济意义。开发研究则使在发现阶段得到的NCE通过各种评价成为上市药物。新药研究与开发关键是发现结构新颖、有自主知识产权的NCE。第四页，共四十三页。二.新药研究与开发过程Totalprocess:研究计划的确立－构建化合物库－筛选－临床前研究（I，II）－IND（investigatingnewdrug）申请－I期临床－II期临床－III期临床－新药申请（NDA）获批，注册上市。（一）药物发现过程（Processofdrugdiscovery）1.确定研究目标根据研究计划，确定：（1）拟创制新药的作用(zuòyòng)靶点(target)的识别和优化；（2）确定拟筛选的化合物大致范围第五页，共四十三页。2.构建候选药物库（化合物库,compoundlibrary）Thepossiblecandidatedrugs:*天然化合物：植物、动物、海洋生物(hǎiyángshēngwù)、微生物*合成化合物：随机合成、结构合成、组合技术*生物工程：细胞工程、遗传工程、基因改造和重组第六页，共四十三页。3.药物筛选——先导化合物的发现药物筛选：对可能candidatedrugs进行初步药理活性检测(jiǎncè)，发现具有药用价值和临床用途化合物——先导化合物（leadcompounds）。*神农尝百草——经验性，无意识的*动物实验的应用——自主性，有意识的(不足之处在于：实验时间长，劳动强度大，操作技术要求高，受试样品的量大。)*现代药物筛选——高通量药物筛选（highthroughputscreening，HTS）(筛选模型为酶、受体、功能蛋白等）体外模型－细胞、器官以及动物模型－转基因动物。第七页，共四十三页。在此研究阶段，...
