医药前沿2024年1月第14卷第3期综述·37·依库珠单抗治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的研究进展邱婧妍，秘红岭（通信作者）（南京市浦口人民医院血液科江苏南京210029）【摘要】依库珠单抗是最早被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的一种新型的补体单抗。PNH是造血干细胞X染色体上PIG-A基因突变，补体活化异常所致的一种罕见的良性造血干细胞克隆性疾病。依库珠单抗治疗PNH的安全性及疗效良好，最主要的潜在严重不良反应是脑膜炎奈瑟氏菌感染。本文对依库珠单抗治疗PNH的有效性、安全性及局限性进行综述，以期为临床提供参考。【关键词】阵发性睡眠性血红蛋白尿；依库珠单抗；血管内溶血；补体抑制剂【中图分类号】R556.7【文献标识码】A【文章编号】2095-1752（2024）03-0037-04ResearchadvancesofEculizumabinthetreatmentofparoxysmalnocturnalhemoglobinuriaQIUJingyan,MIHongling(Correspondingauthor)DepartmentofHaematology,NanjingPukouPeople'sHospital,Nanjing,Jiangsu210029,China【Abstract】Eculizumab,anewtypeofcomplementmonoclonalantibody,wasfirstapprovedbytheUSFoodandDrugAdministration(FDA)forthetreatmentofparoxysmalnocturnalhemoglobinuria(PNH).PNHisarare,benignhematopoieticstemcellclonaldiseasecausedbymutationofthePIG-AgeneontheXchromosomeofhematopoieticstemcellsandabnormalcomplementactivation.ThesafetyandefficacyofescuzumabinthetreatmentofPNHaregood,andthemainpotentialseriousadversereactionisNeisseriameningitidisinfection.Thisarticlereviewstheefficacy,safetyandlimitationsofeculizumabinthetreatmentofPNH,inordertoprovidereferenceforclinicalpractice.【Keywords】Paroxysmalnocturnalhemoglobinuria;Eculizumab;Intravascularhemolysis;Complementinhibitor阵发性睡眠性血红蛋白尿（paroxysmalnocturnalhemoglobinuria,PNH）是造血干细胞X染色体上PIG-A基因突变，导致GPI锚链蛋白合成受阻，从而引发细胞膜上锚链的CD55、CD59膜蛋白丢失，补体活化异常所致的一种罕见的良性造血干细胞克隆性疾病。CD55、CD59为红细胞表面的补体调节蛋白，其缺乏会导致红细胞在补体攻击下发生溶血。PNH是以血管内溶血、血栓形成及骨髓衰竭为特征的慢性、多系统进行性疾病，临床常见症状有血红蛋白尿、吞咽困难、腹痛、男性勃起障碍、肺动脉高压及肾功能损伤等，...
