ChineseJourna,ofNeWDrugs2O23'32(2)113中国新药杂志2023年第32卷第2期［作者简介］徐隆昌，男，博士，助理研究员，主要从事生物制品药学审评工作。联系电话:(010)85243067，E-mail:xulch@cde．org．cn。［通讯作者］何伍，男，博士，主任药师，主要从事药品药学技术审评工作。·新药注册与审评技术·《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则(试行)》解读徐隆昌，崔靖，何伍(国家药品监督管理局药品审评中心，北京100022)［摘要］为鼓励和促进体内基因治疗产品的发展，国家药品监督管理局药品审评中心于2022年5月26日正式发布了《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则(试行)》。本文结合该指南的起草过程，对指南的主要内容和部分重点问题进行了详细解读，以便业界在开发和研究体内基因治疗产品时更好地理解和参考该指南技术的要求，促进体内基因治疗产品的上市申请。［关键词］体内基因治疗;药学研究;上市申请［中图分类号］Ｒ95［文献标志码］A［文章编号］1003－3734(2023)02－0113－05InterpretationofguidanceonCMCstudyofinvivogenetherapyproductsXULong-chang，CUIJing，HEWu(CenterforDrugEvaluation，NationalMedicalProductsAdministration，Beijing100022，China)［Abstract］TheguidanceonCMCstudyofinvivogenetherapyproductswasissuedbytheCenterforDrugEvaluation，NMPA，onMay26，2022，toencourageandpromotethedevelopmentofinvivogenetherapyproducts．Thispapergivesadetailedinterpretationofthemaincontentsandsomeimportantissuesoftheguidanceandprovidesareferenceforthemarketauthorizationapplication，combinedwiththedraftingprocessoftheguidance，sothattheindustrycanbetterunderstandthetechnicalrequirementsoftheguidanceduringthedevelopmentofinvivogenetherapyproducts．［Keywords］invivogenetherapy;CMCresearch;marketauthorizationapplication自2017年以来，体内基因治疗产品在部分难治性疾病，尤其是单基因遗传病方面的临床疗效进一步得到了验证，治疗优势也逐步得到了认可。2017年，美国FDA批准了由SPAＲK公司研发用于治疗ＲPE65基因缺陷引起的视力丧失的基因治疗药物Luxturna［1］;2019年，美国FDA批准了诺华公司旗下的用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因治疗药物Zol-gensma［2］。2022年，欧洲EMA先后批准了2款基因治疗药物，分别为用于治疗AADC(aromaticL-aminoaciddecarboxylase)缺乏症...
